自主創(chuàng)新藥研究獲FDA認(rèn)定 眼科罕見病治療迎來曙光
近年來，我國高度重視罕見病的診斷與治療，也有越來越多的人關(guān)注到這一疾病種類。但在眼科罕見病領(lǐng)域，仍存在早期診斷難、藥物研發(fā)少、有效治療難等問題。然而，最近一個(gè)突破性的成果讓業(yè)界矚目。
近日，由中國科學(xué)院院士譚蔚泓領(lǐng)導(dǎo)的杭州醫(yī)學(xué)研究所團(tuán)隊(duì)共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定，還是全球首個(gè)獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的核酸適體偶聯(lián)藥物，這標(biāo)志著我國在全球罕見病藥物治療領(lǐng)域的研究進(jìn)入了一個(gè)新的高地。同時(shí)，這也意味著ApDC的療效和安全性等科學(xué)價(jià)值得到了國際權(quán)威機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，未來將有望推動(dòng)其臨床轉(zhuǎn)化和實(shí)際應(yīng)用，為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
罕見病，因其發(fā)病率低、患者群體小而常被忽視，但這并不意味著它們的威脅就小。相反，由于罕見病的特殊性和復(fù)雜性，其治療手段相對匱乏，患者往往面臨著無藥可治的困境。因此，每一款新藥的問世，都可能成為改變罕見病患者命運(yùn)的關(guān)鍵。
據(jù)了解，2018年國家發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見疾??；2023年發(fā)布《第二批罕見病目錄》含86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病，其中就有視網(wǎng)膜色素變性、Leber遺傳性視神經(jīng)病變、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤等9種眼科的罕見病被納入其中。
葡萄膜黑色素瘤是一種發(fā)生在眼部的罕見卻極具兇險(xiǎn)的腫瘤。由于其早期癥狀不明顯，通常發(fā)現(xiàn)時(shí)已于較晚階段。甚至這種腫瘤還容易通過血液轉(zhuǎn)移至肝臟等其他器官，一旦發(fā)生轉(zhuǎn)移，患者的平均生存期不足一年。目前，傳統(tǒng)的治療手段如手術(shù)和放療等手段雖可以暫時(shí)控制病情，但往往對眼部組織造成不可逆轉(zhuǎn)的損傷，甚至可能導(dǎo)致失明，且難以有效治療這一“頑固”的腫瘤。
而ApDC正是針對這一需求，為現(xiàn)有治療手段的不足提供了全新的解決方案。這種智慧型藥物利用核酸適體作為靶向分子，精準(zhǔn)鎖定并攻擊癌細(xì)胞，釋放搭載的治療藥物，從而減少對健康組織的損害，并顯著提升治療效果。
實(shí)驗(yàn)證明，前期的大量動(dòng)物實(shí)驗(yàn)已顯示出ApDC的顯著抗腫瘤效果，不僅高效抑制了眼內(nèi)原位腫瘤的生長，還顯著降低了肝、肺及腦部等多個(gè)關(guān)鍵部位的腫瘤轉(zhuǎn)移風(fēng)險(xiǎn)。
未來，研究團(tuán)隊(duì)將積極推進(jìn)臨床試驗(yàn)，早日實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用，為更多患者帶去生命的轉(zhuǎn)機(jī)。此次ApDC藥物的成功研發(fā)不僅代表了中國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新能力，更為全球眼科罕見病治療貢獻(xiàn)了重要的力量。隨著未來進(jìn)一步的研究成果公布與應(yīng)用推廣，相信將為全球其他癌癥治療提供新的方向與思路。
資料來源：杭州醫(yī)學(xué)研究所
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